Non-Factor Therapy Reduces Burden of Care for Caregivers of Children with Severe Hemophilia a: A Longitudinal Cohort Study Using the Hemophilia Family Impact Tool (H-FIT v1.1)
Notice bibliographique
Résumé
Background: A child's hemophilia diagnosis has an impact on the caregiver. Caregivers often need to administer routine prophylactic therapy to prevent bleeds. Historically, in patients with severe hemophilia A (PWH-A), this consisted of giving intravenous (IV) clotting factor concentrate (CFC) multiple times per week. With the advent of novel non-factor therapies (e.g., emicizumab), there is an option to deliver prophylaxis subcutaneously (SC) less frequently. The Hemophilia Family Impact Tool (H-FITv1.1) is a caregiver-reported questionnaire that measures the burden of caring for a child with hemophilia. This validated tool can be used to evaluate how the burden of care changes when switching from IV to SC therapy. Aim: To evaluate the impact of emicizumab, as compared to IV clotting factor, on caregiver burden of care for PWH-A. Methods: Caregivers of PWH-A (0-18 years) on routine prophylaxis completed the H-FIT at four time points: baseline (day of switch to emicizumab), and at 3, 6, and 12-months post-switch to emicizumab. Institutional research ethics board approval and informed consent from all participants were obtained. The H-FIT is scored from 0 to 100, with 100 representing the lowest family burden. Results: Caregivers (N=35) of PWH-A (Mage=12.43 years, SD=4.15, 100% male, 97% infusing prophylaxis >twice/week pre-switch) completed the H-FIT. There was a non-statistically significant trend of improved burden of care following a switch to emicizumab (t11=-.81, CI=-14.86-6.86). Age stratification revealed this trend was consistent in children over the age of seven; however, the trend of improvement was not seen in the <7 years of age cohort. Conclusion: There was a trend of improved burden of caring for PWH-A in caregivers following the child's switch from IV to SC therapy. This trend was not seen in the under 7 cohort, however sample size was limited, and further studies are needed to elucidate age-related differences in care.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».