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Enregistrement W4406136889 · doi:10.1038/s41467-025-55843-9

Safety and immunogenicity of an optimized self-replicating RNA platform for low dose or single dose vaccine applications: a randomized, open label Phase I study in healthy volunteers

2025· article· en· W4406136889 sur OpenAlexaff
Christian J. Maine, Shigeki J. Miyake‐Stoner, Darina Spasova, Gaelle Picarda, Melanie D. Olesiuk, Christine Domingo, Thomas T. Goodman, Jacqueline L. Posy, Terrina L. Bayone, Jessica L. Sparks, E. Gary, Zhi Quan Xiang, Nicholas J. Tursi, Casey E. Hojecki, Hildegund C.J. Ertl, David B. Weiner, Irafasha C. Casmil, Anna K. Blakney, Brandon Essink, Guillermo Somodevilla, Nathaniel Wang, Andrew J. Geall, Zelanna Goldberg, Parinaz Aliahmad

Notice bibliographique

RevueNature Communications · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueRNA Interference and Gene Delivery
Établissements canadiensCanada's Michael Smith Genome Sciences CentreUniversity of British Columbia
Organismes subventionnairesNational Cancer InstituteKing Saud University
Mots-clésImmunogenicityImmunityImmune systemAdverse effectMedicineImmunologyVirologyPharmacologyBiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Self-replicating RNA (srRNA) technology, in comparison to mRNA vaccines, has shown dose-sparing by approximately 10-fold and more durable immune responses. However, no improvements are observed in the adverse events profile. Here, we develop an srRNA vaccine platform with optimized non-coding regions and demonstrate immunogenicity and safety in preclinical and clinical development. Optimized srRNA vaccines generate protective immunity (according to the WHO defined thresholds) at doses up to 1,000,000-fold lower than mRNA in female mouse models of influenza and rabies. Clinically, safety and immunogenicity of RBI-4000, an srRNA vector encoding the rabies glycoprotein, was evaluated in a Phase I study (NCT06048770). RBI-4000 was able to elicit de novo protective immunity in the majority of healthy participants when administered at a dose of 0.1, 1, or 10 microgram (71%, 94%, 100%, respectively) in a prime-boost schedule. Similarly, we observe immunity above the WHO benchmark of protection following a single administration in most participants at both 1 and 10 microgram doses. There are no serious adverse events reported across all cohorts. These data establish the high therapeutic index of optimized srRNA vectors, demonstrating feasibility of both low dose and single dose approaches for vaccine applications. Here the authors report an optimized self-replicating RNA (srRNA) vaccine approach that generates protective immunity at much lower doses than mRNA vaccines in mice. In a Phase 1 study using rabies glycoprotein as antigen, they show robust immune responses at doses as low as 0.1 µg, with a favorable safety profile.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Essai randomisé · Signal consensuel: Essai randomisé
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,312
Score d'incertitude au seuil0,601

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,029
Tête enseignante GPT0,379
Écart entre enseignants0,350 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeEssai randomisé
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations41
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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