Improvement in Skin Fibrosis and Lung Function with Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Systemic Sclerosis
Notice bibliographique
Résumé
Systemic sclerosis (SSc) is a severe, progressive disease with limited treatment options. Autologous hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT) has been shown to be an effective treatment for rapidly progressive SSc. The objective of this study was to evaluate the effectiveness of AHSCT for SSc compared to real-world clinical care. SSc patients from France who underwent AHSCT were compared to patients from Canada who met criteria for AHSCT (as defined in the ASTIS trial) but received conventional care. The primary outcome was overall survival. Secondary outcomes included modified Rodnan skin score (mRSS) and forced vital capacity (FVC). Overall survival was estimated by Kaplan-Meier survival curves. Measures of mRSS and FVC were compared using linear regression models. Analyses were adjusted for baseline scores and incorporated stabilized inverse probability of treatment weights to account for confounding by indication. Propensity scores were estimated using logistic regression. Forty-one AHSCT patients and 85 conventional care patients were compared. AHSCT was associated with a suggestive, though not statistically significant trend toward improvement in overall survival (log-rank P = .115). In follow-up, the mRSS was lower with AHSCT compared to conventional care: between group difference of 8.81; P ≤ .0001 at 12 months and 11.28; P = .011 at 60 months. There was no significant difference in FVC between groups at 12 months but at 24 months, AHSCT was associated with a higher FVC (between group difference of 10.53 (P = .05)). This study demonstrates with real-world long-term data that compared with conventional care, treatment with AHSCT may offer superior outcomes for SSc patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».