Long-term Outcomes With Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Previously Treated Children With Severe Hemophilia A, an Interim Analysis of the Phase 3 XTEND-ed Study
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Efanesoctocog alfa (formerly BIVV001) is a first-in-class high-sustained factor VIII (FVIII) replacement therapy designed to overcome the von Willebrand factor–imposed half-life ceiling. Once-weekly efanesoctocog alfa 50 IU/kg was well tolerated and provided highly effective bleed protection and factor activity within normal to near-normal levels (>40%) for 3 days, and of ~10% at Day 7, in children with severe hemophilia A in the XTEND-Kids study (NCT04759131). The aim is to evaluate long-term data on safety and efficacy of efanesoctocog alfa in previously treated children with severe hemophilia A in the XTEND-ed study (NCT04644575). Method: XTEND-ed is a multicenter, open-label study that enrolled participants from previous Phase 3 studies, including children<12 years of age who received weekly efanesoctocog alfa prophylaxis for≤52 weeks in XTEND-Kids, and continue weekly 50 IU/kg prophylaxis in XTEND-ed. The primary endpoint is the occurrence of FVIII inhibitors. Secondary endpoints include annualized bleed rates (ABRs), efficacy for bleed treatment, and safety. Participants provided informed consent and XTEND-ed was approved by applicable ethics committees. First Interim Analysis Data cut: June 8, 2023. Results: Seventy-one of 74 males (96%) rolled over from XTEND-Kids to XTEND-ed. The mean (standard deviation [SD]) efficacy period was 35.8 (14.1) weeks. No FVIII inhibitors were detected. The mean (SD) ABR was 0.70 (1.27; 6-monthly data: [ Fig. 1 ]), thus maintaining the low mean ABR observed in the parent study (0.88). Most bleeds (86%; 30/35) resolved with a single dose of efanesoctocog alfa 50 IU/kg, with 96% (23/24) of hemostatic responses rated as excellent or good. Overall, 43 (61%) participants experienced≥1 treatment-emergent adverse event (TEAE) and 2 (3%) experienced≥1 serious TEAE ([ Fig. 2 ]). Fig. 1
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».