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Enregistrement W4408589746 · doi:10.1007/s00415-025-12958-9

Safety and efficacy of chronic weekly rozanolixizumab in generalized myasthenia gravis: the randomized open-label extension MG0004 study

2025· article· en· W4408589746 sur OpenAlexaff
Vera Bril, Artur Drużdż, Julian Großkreutz, Ali A. Habib, Henry J. Kaminski, Renato Mantegazza, Sabrina Sacconi, Kimiaki Utsugisawa, Tuan H. Vu, Marion Boehnlein, Maryam Gayfieva, Bernhard Greve, Franz Woltering, John Vissing, Rodrigo Álvarez‐Velasco, Radwa Aly, Henning Andersen, Giovanni Antonini, Aramide Balogun, Ruggero Barnabei, Said R. Beydoun, Franz Blaes, Silvia Bonarino, Anna Boss Soevang, Nazibrola Botchorishvili, Stéphan A. Botez, Ivo Božović, Paulina Budzinska, Pietro Businaro, Lucia Campetella, Alejandro Oncina-Cánovas, Carlos Casasnovas, Hou‐Chang Chiu, Adam Comer, Elena Cortés Vicente, Roberto D’Angelo, Lubna Daniyal, Annie Dionne, Péter Diószeghy, Laura Fionda, Denis Flemm, Rita Frangiamore, Manuela Gambella, Matteo Garibaldi, Matteo Gastaldi, Christian Geis, Hannah George, Stefan Gingele, María-Jesús Martín, Yuh‐Cherng Guo, Gerardo Gutiérrez‐Gutiérrez, Francesco Habetswallner, Lina Hassoun, Sonja Holm‐Yildiz, Faraz Hussain, Francisca Iniesta, Viktoriya Irodenko, Marina Janelidze, Min Su Kang, Chafic Karam, D. S. Korobko, Sergey Kotov, Michal Kretkowski, N. Kvirkvelia, Antonio Lauletta, Yi‐Chung Lee, Luca Leonardi, Kore Liow, Arnau Llauradó Gayete, Sara Llufriú, Catherine Lomen‐Hoerth, Jan D. Lünemann, Lorenzo Maggi, Esmeralda Hernandez, Gianvito Masi, Marion Masingue, Rami Massie, Marco Masullo, Federico Mazzacane, Nora Möhn, Stefania Morino, Kelsey Moulton, Tahseen Mozaffar, Elene Nebadze, Velina Nedkova-Hristova, Eduardo Ng, Е. S. Novikova, Izabella Obál, Anita Palsgård, Claudia Papi, Lorena Pérez, Stojan Perić, Nicolai Preisler, Giorgia Querin, Konrad Rejdak, Kourosh Rezania, Elena Rinaldi, Rita Rinaldi, Michael H. Rivner, Annekathrin Roediger, Laura Rosow, Símone Rossi, Elena Rossini, Stephen J. Ryan, Lotte Levison, Albert Saiz, María Salvadó, Daniel Sánchez‐Tejerina, Margret Schwarz, María Sepúlveda, Khema R. Sharma, Sheetal Shroff, Ольга Григорьевна Сидорова, Guilhem Solé, Javier Sotoca, Mads Stemmerik, Aleksandar Stojanov, Tanya Stojkovic, Kai Su, Sebastian Szklener, Alexander Tsiskaridze, Laura Tufano, Michaela Týblová, Eiko Uenaka, Astrid Unterlauft, Fiammetta Vanoli, Tamar Vashadze, Nuria Vidal Fernández, Marie‐Hélène Violleau, Nicolas Weiss, Nanna Witting, Jiann‐Horng Yeh, Leila Zaidi, Leonid Zaslavskiy, Jana Zschüntzsch

Notice bibliographique

RevueJournal of Neurology · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueMyasthenia Gravis and Thymoma
Établissements canadiensToronto General HospitalUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesUCB
Mots-clésOpen labelMyasthenia gravisMedicineNeuroradiologyNeurologyRandomized controlled trialSurgeryInternal medicinePsychiatry

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

BACKGROUND: In the Phase 3 MycarinG study (NCT03971422), six once-weekly subcutaneous infusions of rozanolixizumab significantly improved myasthenia gravis (MG)-specific outcomes versus placebo in patients with acetylcholine receptor or muscle-specific tyrosine kinase autoantibody-positive generalized MG (gMG). Following completion of MycarinG, patients could enroll in the open-label extension MG0004 study (NCT04124965) to receive chronic weekly rozanolixizumab. METHODS: Patients were re-randomized 1:1 to once-weekly rozanolixizumab 7 or 10 mg/kg for up to 52 infusions. The primary endpoints were the occurrence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and TEAEs leading to rozanolixizumab discontinuation. After ≥6 visits/infusions patients could switch to the MG0007 study (NCT04650854) to receive cyclic rozanolixizumab treatment. RESULTS: In MG0004, 70 patients received rozanolixizumab 7 mg/kg (n = 35) or 10 mg/kg (n = 35). Mean treatment duration was 22.9 and 23.7 weeks, respectively, due to rollover into MG0007. TEAEs were reported in 60/70 (85.7%) patients; most were mild/moderate. The most frequently reported TEAEs were headache (25/70 [35.7%]), diarrhea (13/70 [18.6%]) and decreased blood immunoglobulin G (11/70 [15.7%]). There were no opportunistic, serious or severe infections, serious or severe hypersensitivity or injection-site reactions, any anaphylactic reactions or albumin or lipid abnormalities. Maximum mean reduction from baseline in MG Activities of Daily Living score was 3.1 in the 7 mg/kg group and 4.1 in the 10 mg/kg group. CONCLUSION: Chronic weekly rozanolixizumab for up to 52 infusions was generally well tolerated, and clinically relevant improvements across MG-specific outcomes were maintained, supporting the long-term use of rozanolixizumab in patients with gMG. TRIAL REGISTRATION: NCT04124965 (registered October 11, 2019).

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,002
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Essai randomisé · Signal consensuel: Essai randomisé
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,160
Score d'incertitude au seuil0,445

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0020,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,021
Tête enseignante GPT0,323
Écart entre enseignants0,302 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeEssai randomisé
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations6
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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