Quantitative Bias Analysis for Single-Arm Trials With External Control Arms
Notice bibliographique
Résumé
Importance: Unmeasured confounding is a key concern for decision-makers when observational datasets are used to assemble external control arms (ECAs) for single-arm trials. Objective: To investigate the utility of quantitative bias analysis (QBA) for exploring the sensitivity to unmeasured confounding of nonrandomized analyses using ECAs. Design, Setting, and Participants: This study emulated 15 treatment comparisons using experimental arms from existing randomized trials in advanced non-small cell lung cancer (aNSCLC) conducted after 2011 and ECAs derived from observational data. Participants were eligible individuals diagnosed with aNSCLC between January 1, 2011, and March 1, 2020. After adjustment for measured baseline confounders, a prespecified QBA was conducted to address potential bias by known unmeasured and mismeasured confounders. The QBA relied on a synthesis of external evidence from a targeted literature search, randomized trial data, and clinician input. Hazard ratios from the original randomized trials were compared with those from their emulation based on ECA analyses. Analyses were completed from February 2022 to October 2023. Exposure: Initiation of systemic therapies for aNSCLC. Main outcomes and measures: Hazard ratios for all-cause death. Results: Sample sizes varied from 52 to 830 depending on the treatment group. The mean difference in the log hazard ratio estimates when using the original control arm vs the ECA for each trial was 0.247 in unadjusted analyses (ratio of hazard ratios, 1.36), 0.139 when adjusted for measured confounders (ratio of hazard ratios, 1.22), and 0.098 when adding external adjustment for unmeasured and mismeasured confounders (ratio of hazard ratios, 1.17). Conclusions and Relevance: QBA was feasible and informative in ECA analyses in which residual confounding was expected to be the most important source of bias. These findings encourage further exploration of how QBA can help quantify the impact of bias in other settings and when using other data sources.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,769 | 0,892 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,005 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,012 | 0,027 |
| Bibliométrie | 0,010 | 0,011 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,009 |
| Communication savante | 0,011 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,008 | 0,008 |
| Intégrité de la recherche | 0,009 | 0,010 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».