Safe Off-Label Use of Icatibant as Treatment for Acute Hereditary Angioedema Attacks in a Pediatric Patient
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Hereditary angioedema (HAE) is a rare, potentially life-threatening disease characterized by recurrent attacks of subcutaneous and submucosal swelling. Currently, only intravenous (IV) therapies are approved in the USA for treatment of HAE attacks in children younger than 12. IV therapy is difficult for caregivers to administer to young children, and these patients often require care in the emergency department (ED) for administration, delaying resolution. Subcutaneous injection allows earlier therapy, decreasing risk of more serious complications of acute attacks and reducing need for ED-level care. Icatibant is a selective antagonist of the bradykinin B2 receptor and administered subcutaneously. In the European Union (EU) and Canada, it is approved down to the age of 2. Here, we describe a single case of a 6-year-old female with HAE type 1 for whom icatibant was safely used off-label for an acute attack with resolution of her symptoms. Case Description Despite previous success with Berinert for abortion of peripheral attacks, this patient’s family was frustrated with long wait times and care in the ED. Given a sibling’s success with icatibant, review of preexisting literature, and the Canadian package insert, we opted to prescribe this off-label as a rescue using shared-decision making. She was initially given icatibant 0.4 mg/kg for abortive treatment in the ED. Eventually, the patient was approved through her insurance to use icatibant 15 mg SQ for attacks, and lanadelumab was also initiated for maintenance therapy given increasing attack frequency through manufacturer assistance and eventual insurance approval through assistance of a multidisciplinary team. The only adverse event was injection site pain, and her attack frequency decreased. Discussion This case illustrates the potential for safe off-label use of icatibant down to 2 years of age for acute attacks of HAE. Penn State Health has been prescribing and administering icatibant down to 2 years of age despite being off-label, and we hope this work encourages FDA approval and other institutions to make icatibant available as a weight-adjusted dose as an option for abortive treatment until oral rescue medications are available to reduce drug burden in pediatrics.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».