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Enregistrement W4411017094 · doi:10.1016/j.tjpad.2025.100205

Utility of plasma GFAP as a secondary endpoint for clinical trials in Alzheimer’s disease

2025· article· en· W4411017094 sur OpenAlexafffund
Sarah Abbas, Pâmela C.L. Ferreira, Bruna Bellaver, Guilherme Povala, Francieli Rohden, Cristiano Schaffer Aguzzoli, Hussein Zalzale, João Pedro Ferrari‐Souza, Douglas Teixeira Leffa, Firoza Z Lussier, Carolina Soares, Guilherme Bauer‐Negrini, Markley Silva Oliveira-Junior, Matheus Scarpatto Rodrigues, Pampa Saha, Emma Patrice Ruppert, Marina Scop Medeiros, Cécile Tissot, Joseph Therriault, Nesrine Rahmouni, Stijn Servaes, Andréa L. Benedet, Nicholas J. Ashton, Dana Tudorascu, Serge Gauthier, Helmet T. Karim, Chang Hyung Hong, Hyun Woong Roh, Eduardo R. Zimmer, Thomas K. Karikari, Henrik Zetterberg, Kaj Blennow, Anum Saeed, Sang Joon Son, Pedro Rosa‐Neto, Tharick A. Pascoal

Notice bibliographique

RevueThe Journal of Prevention of Alzheimer s Disease · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueAlzheimer's disease research and treatments
Établissements canadiensCentre Intégré Universitaire de Santé et de Services Sociaux du Centre-Sud-de-l'Île-de-MontréalMcGill UniversityDouglas Mental Health University Institute
Organismes subventionnairesH2020 Marie Skłodowska-Curie ActionsFonds de Recherche du Québec - SantéHorizon 2020 Framework ProgrammeOlav Thon StiftelsenEmil och Wera Cornells StiftelseInstituto SerrapilheiraNational Research Foundation of KoreaMinistry of Science and ICT, South KoreaMinistry of Health and WelfareConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e TecnológicoUniversity College LondonKorea Health Industry Development InstituteNational Institute on AgingNational Institute for Health and Care ResearchEU Joint Programme – Neurodegenerative Disease ResearchAlzheimer's AssociationStiftelsen för Gamla TjänarinnorFamiljen Erling-Perssons StiftelseKorea Disease Control and Prevention AgencyVetenskapsrådetFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do SulNational Academy of NeuropsychologyAlzheimerfondenWeston Brain InstituteAlzheimer's Drug Discovery FoundationCanadian Institutes of Health ResearchInstituto de Ciência e Tecnologia de Nanomateriais de Carbono
Mots-clésDiseaseAlzheimer's diseaseClinical trialClinical endpointMedicineEndpoint DeterminationPathology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

BACKGROUND: Clinical trials have recently incorporated plasma glial fibrillary acidic protein (GFAP) as an exploratory endpoint. To include plasma GFAP as a secondary endpoint, it is essential to characterize its longitudinal progression in target populations. OBJECTIVE: To evaluate the potential use of plasma GFAP changes as a secondary endpoint in Alzheimer's disease trials. METHODS: We longitudinally evaluated plasma GFAP in individuals with amyloid-beta (Aβ)-PET scans at baseline in three well-characterized cohorts. Cox proportional hazards regression tested the association between changes in plasma GFAP and cognitive function. Analysis of the 95 % confidence interval of annualized change in plasma GFAP provided statistical inference for a significant longitudinal change. Effect size was calculated as the group mean divided by the standard deviation (SD). We estimated the sample size needed to test a 25% drug effect with 80% power on reducing changes in GFAP. RESULTS: We assessed 487 individuals [176 cognitively unimpaired (CU; 29% Aβ positive) and 311 cognitively impaired (CI; 51% Aβ positive)] with some degree of cerebrovascular disease (Fazekas 1-3), over a mean (SD) follow-up of 1.84 (0.46) years. Changes in plasma GFAP were significantly associated with worsening in Clinical Dementia Rating sum of boxes (CDR-SB) score across the population (p < 0.0001). In CU, only Aβ positive individuals showed significant changes in GFAP (p < 0.001). On the other hand, both CI Aβ positive and negative individuals showed longitudinal progression in GFAP levels (p < 0.0001). The effect size of changes in plasma GFAP was higher in CU Aβ positive (0.44), followed by CI Aβ positive (0.42) and CI Aβ negative (0.38). Clinical trials focusing on CU Aβ positive would require 1320 individuals per study arm, while focusing on CI Aβ positive would require 1440 individuals per study arm. CONCLUSION: Plasma GFAP increased in parallel with cognitive decline, making it a candidate for monitoring disease progression in trials aimed at mitigating cognitive deterioration. Although Aβ positivity significantly accelerated GFAP progression, the fact that GFAP was increased in CI Aβ negative with cerebrovascular disease supports its potential use as a secondary endpoint in this population as well.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,009
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,004
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,703
Score d'incertitude au seuil0,814

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0090,004
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,002
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0010,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,188
Tête enseignante GPT0,489
Écart entre enseignants0,302 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations9
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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