Incremental therapeutic value of FDA-designated “breakthrough” drugs based on ratings from four international organizations: a cross-sectional study
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Objectives To assess the additional therapeutic value of Food and Drug Administration (FDA) breakthrough-designated drugs using ratings from four international organizations and to address the implications of these evaluations for the program’s limitations and effectiveness. Methods We compiled a list of all breakthrough-designated new drugs from FDA reports from the start of the program in 2012 to the end of 2022. Therapeutic value was assessed using ratings from agencies in Canada, France, and Germany, as well as a nonprofit French drug bulletin. If a drug was rated by more than one organization, then the highest rating was used. Key findings The FDA approved 121 breakthrough therapies. Therapeutic evaluations were available for 96 drugs. Twenty-two (22.9%) offered major additional therapeutic benefits, 32 (33.3%) offered moderate benefits, and 42 (43.8%) minor benefits. Our findings align with prior studies suggesting a misalignment between FDA designations and actual therapeutic value. Conclusions Less than one in four drugs with a breakthrough designation that were evaluated by external organizations offered a major therapeutic advance. Given that the FDA has approved new molecular entities with limited therapeutic gain, these findings suggest a need for greater scrutiny of breakthrough designations. The FDA should periodically reevaluate approved breakthrough drugs based on new evidence that has emerged since their initial approval and withdraw the designation when drugs are shown to fall short of the early expectations on which initial breakthrough status was based.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,035 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».