Multicenter Study of Hyperpolarized Xenon Magnetic Resonance Imaging in Children with Cystic Fibrosis Following Initiation of Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator Modulator Therapy (HyPOINT)
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Rationale Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has significantly improved lung function in people with cystic fibrosis (CF), prompting the need for outcome measures that can detect mild disease. In this new era of CFTR (CF transmembrane regulator) modulator therapy, more sensitive endpoints are required to evaluate the progression of early lung disease and to determine the efficacy of new CF therapies. Before the availability of highly effective therapies, xenon-129 magnetic resonance imaging (MRI) was shown to be more sensitive to regional ventilation changes compared with spirometry. Objectives To evaluate the longitudinal changes in pulmonary function and Xe MRI outcomes after treatment with ETI in children and young people with CF. Methods Lung function was assessed longitudinally at baseline and 1, 6, and 12 months after ETI treatment initiation in children and young people with CF between the ages of 6 and 18 years at four study sites. Ventilation defect percentage (VDP), reader defect percentage (RDP), lung clearance index (LCI) and forced expiratory volume in 1 second (FEV1) were reported. Results A total of 28 participants were enrolled; 25 completed at least baseline and one-month measurements. All four measures (RDP, VDP, LCI, and FEV1) improved at one month after ETI initiation, with mean (standard deviation) absolute changes of −1.2 (1.7) in LCI, 6.9 (12.3) in FEV1 % predicted, −4.3 (4.8) in VDP, and −7.8 (9.6) in RDP. Xe MRI outcomes (RDP and VDP) showed the largest relative treatment effects, with mean relative improvements of 43% and 72%, respectively. One-third of participants (8 of 25) had improvements in VDP and RDP but did not show improvements in FEV1. Conclusions Xe MRI captures sustained ventilation improvements after ETI initiation. Xe MRI metrics may provide a suitable endpoint for future interventional trials, particularly for people with CF with mild lung disease.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».