Early Access to Tafamidis for Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Tafamidis is a standard of care treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). While evidence was being assessed by regulatory authorities, a new, independent, and inclusive cohort of the phase 3 long-term extension study offered early access to tafamidis. OBJECTIVES: The purpose of this study was to present safety, mortality, and hospitalization findings for patients who received early access tafamidis. METHODS: Patients with ATTR-CM and who had not taken part in the phase 3 study were able to receive tafamidis free acid 61 mg (the dose later approved) for up to 60 months or until commercial availability in their region. Enrollment criteria were minimal. RESULTS: Among the 1,476 patients initiating tafamidis in the study between 2018 and 2023, mean (SD) age at enrollment was 76.5 (7.8) years, 88.8% were male, 85.6% had wild-type ATTR-CM, and 52.9% had NYHA functional class II symptoms (I: 14.9%, III: 30.8%, IV: 1.3%). Median exposure and follow-up were 12 (range: 0-55) and 19 (95% CI: 18.4-20.7) months, respectively. Overall, 7.6% of patients reported treatment-related adverse events, with 0.6% considered serious and 0.6% leading to study discontinuation. No new safety signals were identified. In Kaplan-Meier analyses, all-cause and cardiovascular (CV)-related mortality occurred in 23.4% and 13.8% of patients over the study period. Furthermore, 43.3% and 26.5% of patients had all-cause and CV-related hospitalizations. The total annual CV-related hospitalization rate was 0.26. CONCLUSIONS: In an inclusive patient cohort receiving early access to tafamidis, safety findings were consistent with those reported from other trials and real-world studies. (Long-term Safety of Tafamidis in Subjects With Transthyretin Cardiomyopathy; NCT02791230).
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».