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Enregistrement W4414158242 · doi:10.1101/2025.09.08.674725

Optimized CRISPR/Cas9 Electroporation and Single Cell Cloning Protocol for Generating Pure Cellular Models in Human Immortalized Myoblasts

2025· preprint· en· W4414158242 sur OpenAlexafffund
Adrien Rihoux, Jean Mezreani, Clémence Gonthier-Cummings, Laura K. Hamilton, Éric Samarut, Martine Tétreault

Notice bibliographique

RevuebioRxiv (Cold Spring Harbor Laboratory) · 2025
Typepreprint
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueCRISPR and Genetic Engineering
Établissements canadiensUniversité de Montréal
Organismes subventionnairesCourtois FoundationMuscular Dystrophy Canada
Mots-clésElectroporationCell sortingSanger sequencingTransfectionC2C12Genome editingCell cultureMyocyteCloning (programming)HEK 293 cells

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Abstract Background Genome editing in human skeletal muscle research requires protocols that maximize delivery while preserving viability and clonal outgrowth. We sought to develop a reagent-free workflow for CRISPR/Cas9 editing in human immortalized myoblasts and to demonstrate its performance in two use cases, an IARS1 knockout and an MLIP homozygous knock-in. Methods We optimized electroporation parameters using a green fluorescent protein reporter to compare three electrical settings for transfection and survival in E6/E7 myoblasts, then applied ribonucleoprotein delivery for editing. We evaluated the effect of confluency at electroporation, performed single-cell cloning without antibiotics or fluorescence-activated sorting, and validated edits by high-resolution melting pre-screen followed by Sanger sequencing. Results Electroporation optimization identified one parameter set that maximized delivery while preserving viability. Performing electroporation at low confluency increased clonal outgrowth and editing rates. The workflow yielded an 84% success rate for IARS1 knockout and a 3.3% success rate for MLIP homozygous knock-in. High-resolution melting provided a very sensitive pre-screen, detecting 96% to 100% of actual edits, reducing the number of Sanger sequencing needed. Performance was reproducible across runs and myoblast lines and increasing single-cell seeding scaled yields without compromising purity. Conclusions This work provides a practical and reproducible selection-free protocol that couples electroporation optimization, low confluency editing, single-cell cloning, and high-resolution melting sorting to generate pure edited myoblast lines. The approach is applicable to disease modeling in neuromuscular research and clarifies feasibility boundaries for essential genes and homology-directed repair in these cells.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,002
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Protocole · Signal consensuel: aucune
Score de désaccord entre enseignants0,002
Score d'incertitude au seuil0,011

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0020,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,001
Bibliométrie0,0010,000
Études des sciences et des technologies0,0010,000
Communication savante0,0010,000
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0020,002

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,013
Tête enseignante GPT0,277
Écart entre enseignants0,264 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreProtocole

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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