Mavacamten in symptomatic adolescent patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy: design of the phase 3 SCOUT-HCM trial
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Mavacamten, a first-in-class cardiac myosin inhibitor, is approved internationally for the treatment of symptomatic adult patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy (HCM) and has been shown to improve cardiac function and symptoms in adult patients across multiple phase 3 trials. The efficacy and safety of mavacamten in pediatric patients with obstructive HCM has not been evaluated. METHODS: SCOUT-HCM is a phase 3, randomized, placebo-controlled, double-blind, parallel-group, multicenter, international study in symptomatic adolescent patients (12 years to <18 years old) with obstructive HCM. The aim of the study is to assess the efficacy, safety, and pharmacokinetics of mavacamten in this population. Participants will be randomized 1:1 to mavacamten or placebo for 28 weeks, followed by a 28-week active-treatment period (when patients randomized to placebo will cross over to mavacamten) and an open-label long-term extension period for ≤144 weeks. Participants will initiate mavacamten at a dosage of 2.5 mg/day or 5 mg/day; dose titration will be based on echocardiographic assessment of Valsalva left ventricular (LV) outflow tract (LVOT) gradient and LV ejection fraction. The primary endpoint is change from baseline to week 28 in Valsalva LVOT gradient. Secondary endpoints include efficacy parameters of resting and post-exercise LVOT gradients, peak oxygen consumption, symptoms, and health status, plus safety and pharmacokinetic parameters. CONCLUSIONS: SCOUT-HCM is the first clinical trial to evaluate a cardiac myosin inhibitor in adolescent patients with obstructive HCM. SCOUT-HCM will assess the utility of mavacamten in this patient population with an unmet clinical need. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov: NCT06253221.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».