How to Measure the Generalizability of Clinical Trials
Notice bibliographique
Résumé
Randomized controlled trials are widely regarded as the gold standard in clinical research and public health. However, they have been criticized for potentially lacking generalizability, as trial participants may not fully represent the target patient population due to the inability to obtain a truly random sample for enrollment. Assessing and evaluating the generalizability of randomized controlled trials is an important issue that has not been addressed adequately in literature. Additionally, although the importance of describing clinical trial generalizability is recognized by clinical trial reporting guidelines (e.g., CONSORT), it provides no clear guidance on statistical tests or estimation procedures. In this paper, we compare five generalizability indexes, including Standardized Mean Difference, C-Statistic, β-Index, Kolmogorov-Smirnov Distance, and Lévy Distance. We simulate a patient population with a treatment effect size of 0.5 (Cohen's d ) and seven covariates that include gender, health insurance, race, baseline symptoms, comorbidity, age, and motivation. We then evaluate the performance of the five generalizability indexes using selected nonrandom and random clinical trial samples under different number of covariates and sample sizes. Our work supports the use of -index and C-statistic due to their strong statistical performance, ease of interpretation and ability to clearly categorize generalizability into levels such as very high, high, medium or low. A -index value between 1 and 0.8 (inclusive) or a C-statistic value between 0.5 and 0.8 (inclusive) indicates that the trail sample is very highly or highly representative of the patient population.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,634 | 0,894 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,007 | 0,012 |
| Bibliométrie | 0,011 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,011 |
| Communication savante | 0,011 | 0,013 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,007 |
| Intégrité de la recherche | 0,008 | 0,010 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».