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Enregistrement W4415004850 · doi:10.3138/jcin-2025-0007

An uncommon finding of Menke-Hennekam syndrome 1 associated with congenital diaphragmatic hernia and autism-like features

2025· article· en· W4415004850 sur OpenAlexaff
Kamini Raghuram, Jacqueline Jackson, David Chitayat

Notice bibliographique

RevueJournal of Clinical Insights in Neonatology · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueCongenital Diaphragmatic Hernia Studies
Établissements canadiensHospital for Sick ChildrenUniversity of TorontoSickKids FoundationMount Sinai Hospital
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésCongenital diaphragmatic herniaDiaphragmatic breathingGeneDevelopmental disorderMutationNoveltyCongenital disease

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Introduction: Menke-Hennekam syndrome 1 (MKHK1) is a congenital disorder resulting from mutations associated with CREBBP pathogenic variants mapped to 16p13.3. This ubiquitously expressed gene is involved in the transcription of several transcription factors that have key roles in embryonic development, homeostasis, and growth control. Interestingly, although mutations in this gene are classically associated with Rubinstein-Taybi syndrome (RTS), individuals with MKHK1 do not share the distinct facial features of RTS or other dysmorphisms. Case Presentation: In this case report, we present the case of an individual who presented antenatally with congenital diaphragmatic hernia and was subsequently found to have a pathogenic heterozygous de novo variant in the CREBBP gene associated with MKHK1 (c.5599C > T; p.Arg1867Trp). We present the clinical manifestations and discuss the novelty of congenital diaphragmatic hernia in this condition and the developmental profile associated with the condition. Conclusion: We report a case of a child with antenatally detected CDH and normal CMA who was later found to have a de novo variant consistent with Menke-Hennekam syndrome on WES. This highlights the value of considering WES when CMA is normal, and the importance of close developmental follow-up to enable early intervention and family support.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,003
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,030
Score d'incertitude au seuil0,704

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,003
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,000
Bibliométrie0,0010,000
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,032
Tête enseignante GPT0,369
Écart entre enseignants0,337 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2025
Routes d'admission1
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