Emicizumab in Severe Hemophilia A: Clinical and Patient Determinants of Transition Within a Standardized Program
Notice bibliographique
Résumé
Background: Emicizumab (Hemlibra) became more accessible for Canadians in 2021, when Canadian Blood Services approved it under formulary for prophylaxis in patients with severe hemophilia A (PWHA) without inhibitors. This offered an alternative to factor VIII (FVIII) prophylaxis. Starting in November 2021, a coordinated effort to offer and support the transition to emicizumab was initiated for all eligible adult PWHA living in British Columbia (BC) and Yukon Territory. Of the 69 PWHA who transitioned to emicizumab, it was observed that some were early adopters whereas others demonstrated more caution and transitioned later. Our aim was to better understand patient and clinical practice factors associated with the early and late transition to emicizumab. Methods: Retrospective data were assessed from clinical records, transition documents and available pre-transition patient-reported surveys for both patient and clinical factors. Results: Of the 83 patients with PWHA eligible for transition, 69 transitioned to emicizumab between November 2021 and December 2023. Median time to emicizumab transition was 10 months. Younger PWHA and those with fewer cumulative comorbidities tended to delay transition to emicizumab. Geographic distance from Vancouver was not significantly associated with transition timing. In multivariable analysis, younger age remained independently associated with longer time to transition (P = 0.0008), while having five or more joints affected by hemophilic arthropathy was associated with later transition (P = 0.007). Conclusions: Using a standardized transition program offered an opportunity to gain a deeper understanding of patient and clinical factors associated with transition to a novel agent. This analysis highlights that certain clinical factors may influence uptake of new therapies within hemophilia care and the importance of early identification of barriers to facilitate treatment uptake.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».