Long‐term effectiveness and safety outcomes in adults with Fabry disease treated with agalsidase alfa: 20 years of data from the Fabry Outcome Survey
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Background We present the final report from the Fabry Outcome Survey (FOS) on long‐term effectiveness and safety of agalsidase alfa in adults (≥18 years old). Methods FOS was an international, multicentre, observational registry (NCT03289065), designed to enhance the understanding of Fabry disease and improve clinical management. Primary effectiveness endpoints were annualized change in estimated glomerular filtration rate (eGFR) and left ventricular mass index (LVMI), and time to and age at composite morbidity event (comprising renal, cardiac or stroke events) and death. Safety outcomes were also assessed. Results FOS included data for 1864 adults (female/male, n = 907/957) who received agalsidase alfa only for a median (minimum, maximum) of 6.0 (0, 21.6) years, and 1613 untreated adults (female/male, n = 1235/378). At baseline, mean (standard deviation [SD]) eGFR was 94.01 (27.60) mL/min/1.73 m 2 in treated adults; annualized changes in eGFR (slope [standard error; SE]) remained relatively stable in females and declined slightly in males (−1.07 [.12] vs. −2.17 [.12] mL/min/1.73 m 2 ). At baseline, mean (SD) LVMI was 58.25 (25.01) g/m 2.7 and LVMI (slope [SE]) remained stable (.34 [.16] vs. .38 [.15] g/m 2.7 /year in females and males, respectively). Time (median [95% confidence interval]) from treatment initiation to first composite event was longer for females than males (83.4 [65.7–98.0] vs. 56.3 [45.6–66.7] months); age (median [minimum, maximum]) at death was also higher for treated females than males (69.9 [32.5, 87.7] vs. 59.1 [26.2, 79.6] years). Agalsidase alfa was generally well tolerated. Conclusions This report further supports the long‐term effectiveness and safety of agalsidase alfa in adults with Fabry disease.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».