From pharmacokinetic-guided FVIII prophylaxis to low-dose Emicizumab prophylaxis: a pilot study revealed a flush of hope
Notice bibliographique
Résumé
Limited studies investigated the low dose emicizumab prophylaxis, especially in patients switched from pharmacokinetic (PK)-guided FVIII prophylaxis. A retrospective study was conducted among inhibitor-free boys with severe hemophilia A (SHA). They received PK-guided FVIII prophylaxis for six months and then switched to low dose emicizumab regimen for one year. The patients' demographic data, PK profiles and clinical outcomes (annualized bleeding rates and zero bleeding proportions) were collected from six-month pre-switch to one-year post-switch. The target joints and direct cost of treatment were also calculated. Twenty boys with SHA were enrolled and the median age was 4.3 years (IQR 3.1-5.8). With a median dose and infusion frequency of 25.3 IU/kg and 3.5 infusions per week, their trough FVIII level is 3.5 IU/dL with range of 2.0-5.8 IU/dL. After their switch to emicizumab, the median dose was 3.5 mg/kg/month with range of 3.0-4.0 mg/kg/month. Significantly improved annualized bleeding rate [0(0, 0.75) vs. 2(2,4), P < 0.0001], annualized treated bleeding rate [0(0, 0.75) vs. 1.0 (0, 3.5), P < 0.01], annualized joint bleeding rate [0(0,0) vs. 0(0, 3.5), P < 0.05] and zero bleeding proportion [75% vs. 20%, P < 0.01] were observed. Compared with FVIII, low dose emicizumab showed a much lower direct cost [median, 26676 vs. 35568 dollars yearly, P < 0.01]. Participants received well improved clinical outcomes of reduced annualized bleeding rates and increased zero bleeding proportions. The emicizumab prophylaxis demonstrated a significant decrease in direct cost of 25% compared with FVIII infusions. PK-guided individualized emicizumab prophylaxis could be expected to enhance cost-effectiveness further.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».