CTNI-61. A PHASE 2 STUDY OF ERDAFITINIB IN PATIENTS WITH RECURRENT OR PROGRESSIVE IDH-WILD TYPE GLIOMA WITH FGFR-TACC GENE FUSIONS: SAFETY RUN-IN COHORT RESULTS
Notice bibliographique
Résumé
Abstract FGFR-TACC gene fusions (F-T) are the most prevalent fusions in adult glioma, present in 3-6% of IDH-wild-type glioma. F-T emerge as truncal alterations during gliomagenesis, are independent predictors of favorable outcome in gliomas, and are retained in recurrent glioblastoma. In vitro and in vivo, F-T exhibit strong oncogenic activity and confer sensitivity to FGFR inhibitors. Erdafitinib is a potent, oral pan-FGFR tyrosine kinase inhibitor, FDA-approved for salvage therapy of metastatic urothelial carcinoma with FGFR alterations. Although responses to erdafitinib in F-T glioma have been reported as part of basket trials, no clinical study has yet been focused only on F-T gliomas. Here, we present the safety run-in cohort results of a multicenter, single-arm phase 2 study to assess erdafitinib in patients with recurrent/progressive F-T glioma. This cohort was designed to evaluate safety, tolerability and determine the recommended phase 2 dose (RP2D). Six adult patients with recurrent F-T glioma with measurable disease were treated with erdafitinib 8 mg daily continuous dose (median age: 63 years [range 52-72]; female 50%, GBM: 100%). With reporting adverse events (AEs) occurred within dose-limiting toxicity (DLT) period of Cycle 1 (4 weeks), all patients had treatment-emergent AE, mainly grade (G) 1/2. One out of 6 patients experienced a DLT with G3 AE - central serous retinopathy - leading to treatment discontinuation. There was one treatment-unrelated G3 AE - cerebral edema. Five patients had hyperphosphatemia (4 G1 and 1 G2). Preliminary efficacy data was available for 5 patients with best ORR of 1 CR, 1 PR, 2 SD, and 1 PD. The 2 patients with SD have both been on treatment for over 6 months with tumor reduction not yet meeting the 50% required for PR. Based on the safety review committee evaluation, erdafitinib 8mg continuous dose was confirmed as the RP2D. The expansion cohort is on-going.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».