Role of Pharmacy Professionals in Gene Therapy Based on Adeno-Associated Viruses: Treatment of Hemophilia as a Template of Care
Notice bibliographique
Résumé
Background: Gene therapy using adeno-associated viruses (AAVs) has emerged as a promising approach for the treatment of genetic disorders, including hemophilia, a rare bleeding disorder. Recently approved AAV-based treatments for hemophilia, such as etranacogene dezaparvovec and fidanacogene elaparvovec, could provide long-term benefits by targeting the genetic basis of the condition. Nonetheless, the application of gene therapies presents several challenges that necessitate a multidisciplinary approach. Objectives: To explore the challenges associated with AAV-based gene therapy and the role of pharmacy professionals in ensuring its safe and effective application, using treatment of hemophilia as a care model. Data Sources: Relevant literature was identified through searches in the PubMed, Embase, and Google Scholar databases, with a focus on publications related to AAV-based gene therapy, hemophilia, and the involvement of pharmacy professionals. Study Selection and Data Extraction: Peer-reviewed articles, clinical guidelines, and regulatory documents were selected based on their relevance to the clinical, logistical, and ethical dimensions of AAV-based gene therapy. Data Synthesis: Pharmacy professionals are integral to the continuum of care for AAV-based gene therapy. Their responsibilities include product handling and preparation, patient education, medication management, and long-term safety monitoring. Furthermore, pharmacy professionals can help address challenges such as financial obstacles, regulatory adherence, and ethical issues. Conclusions: Using their expertise in medication management, patient education, and health system processes, pharmacy professionals can enhance the safety, effectiveness, and accessibility of AAV-based gene therapies for hemophilia, ultimately leading to better patient outcomes. Keywords: adeno-associated virus, gene therapy, hemophilia, pharmacy professionals RÉSUMÉ Contexte : La thérapie génique utilisant les virus adéno-associés (AAV) a émergé comme une approche prometteuse pour le traitement des maladies génétiques, notamment l’hémophilie, un trouble rare de la coagulation. Des traitements récents contre l’hémophilie, approuvés et reposant sur les AAV, tels que l’étranacogène dézaparvovec et le fidanacogène élaparvovec, pourraient offrir des bienfaits à long terme en ciblant la cause génétique de la maladie. Néanmoins, l’application de ces thérapies géniques s’accompagne de plusieurs défis nécessitant une approche multidisciplinaire. Objectif : Étudier les défis associés à la thérapie génique basée sur les AAV, ainsi que le rôle des professionnels de la pharmacie pour s’assurer de son administration sécuritaire et efficace, en prenant le traitement contre l’hémophilie comme exemple de prise en charge. Sources des données : La littérature pertinente a été identifiée à l’aide de recherches effectuées sur PubMed, Embase et Google Scholar, en se concentrant sur les publications portant sur la thérapie génique basée sur les AAV, l’hémophilie et l’implication des professionnels de la pharmacie. Sélection des études et extraction des données : Des articles évalués par des pairs, des guides de pratique clinique et des documents réglementaires ont été sélectionnés selon leur pertinence par rapport aux dimensions cliniques, logistiques et éthiques de la thérapie génique basée sur les AAV. Synthèse des données : Les professionnels de la pharmacie jouent un rôle essentiel dans le continuum des soins lié à la thérapie génique basée sur les AAV. Leurs responsabilités comprennent la manipulation et la préparation du produit, l’éducation des patients, la gestion des médicaments ainsi que le suivi de l’innocuité à long terme. De plus, ils peuvent contribuer à relever divers défis, tels que les obstacles financiers, le respect de la réglementation et les enjeux éthiques. Conclusions : Grâce à leur expertise en gestion des médicaments, en éducation des patients et dans les processus des systèmes de santé, les professionnels de la pharmacie peuvent améliorer la sécurité, l’efficacité et l’accessibilité des thérapies géniques basées sur les AAV pour le traitement de l’hémophilie, contribuant ainsi à de meilleurs résultats pour la santé des patients. Mots-clés : virus adéno-associé, AAV, thérapie génique, hémophilie, professionnels de la pharmacie
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,036 | 0,137 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,009 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,008 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,012 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».