Role of Pharmacy Professionals in Gene Therapy Based on Adeno-Associated Viruses: Treatment of Hemophilia as a Template of Care
Bibliographic record
Abstract
Background: Gene therapy using adeno-associated viruses (AAVs) has emerged as a promising approach for the treatment of genetic disorders, including hemophilia, a rare bleeding disorder. Recently approved AAV-based treatments for hemophilia, such as etranacogene dezaparvovec and fidanacogene elaparvovec, could provide long-term benefits by targeting the genetic basis of the condition. Nonetheless, the application of gene therapies presents several challenges that necessitate a multidisciplinary approach. Objectives: To explore the challenges associated with AAV-based gene therapy and the role of pharmacy professionals in ensuring its safe and effective application, using treatment of hemophilia as a care model. Data Sources: Relevant literature was identified through searches in the PubMed, Embase, and Google Scholar databases, with a focus on publications related to AAV-based gene therapy, hemophilia, and the involvement of pharmacy professionals. Study Selection and Data Extraction: Peer-reviewed articles, clinical guidelines, and regulatory documents were selected based on their relevance to the clinical, logistical, and ethical dimensions of AAV-based gene therapy. Data Synthesis: Pharmacy professionals are integral to the continuum of care for AAV-based gene therapy. Their responsibilities include product handling and preparation, patient education, medication management, and long-term safety monitoring. Furthermore, pharmacy professionals can help address challenges such as financial obstacles, regulatory adherence, and ethical issues. Conclusions: Using their expertise in medication management, patient education, and health system processes, pharmacy professionals can enhance the safety, effectiveness, and accessibility of AAV-based gene therapies for hemophilia, ultimately leading to better patient outcomes. Keywords: adeno-associated virus, gene therapy, hemophilia, pharmacy professionals RÉSUMÉ Contexte : La thérapie génique utilisant les virus adéno-associés (AAV) a émergé comme une approche prometteuse pour le traitement des maladies génétiques, notamment l’hémophilie, un trouble rare de la coagulation. Des traitements récents contre l’hémophilie, approuvés et reposant sur les AAV, tels que l’étranacogène dézaparvovec et le fidanacogène élaparvovec, pourraient offrir des bienfaits à long terme en ciblant la cause génétique de la maladie. Néanmoins, l’application de ces thérapies géniques s’accompagne de plusieurs défis nécessitant une approche multidisciplinaire. Objectif : Étudier les défis associés à la thérapie génique basée sur les AAV, ainsi que le rôle des professionnels de la pharmacie pour s’assurer de son administration sécuritaire et efficace, en prenant le traitement contre l’hémophilie comme exemple de prise en charge. Sources des données : La littérature pertinente a été identifiée à l’aide de recherches effectuées sur PubMed, Embase et Google Scholar, en se concentrant sur les publications portant sur la thérapie génique basée sur les AAV, l’hémophilie et l’implication des professionnels de la pharmacie. Sélection des études et extraction des données : Des articles évalués par des pairs, des guides de pratique clinique et des documents réglementaires ont été sélectionnés selon leur pertinence par rapport aux dimensions cliniques, logistiques et éthiques de la thérapie génique basée sur les AAV. Synthèse des données : Les professionnels de la pharmacie jouent un rôle essentiel dans le continuum des soins lié à la thérapie génique basée sur les AAV. Leurs responsabilités comprennent la manipulation et la préparation du produit, l’éducation des patients, la gestion des médicaments ainsi que le suivi de l’innocuité à long terme. De plus, ils peuvent contribuer à relever divers défis, tels que les obstacles financiers, le respect de la réglementation et les enjeux éthiques. Conclusions : Grâce à leur expertise en gestion des médicaments, en éducation des patients et dans les processus des systèmes de santé, les professionnels de la pharmacie peuvent améliorer la sécurité, l’efficacité et l’accessibilité des thérapies géniques basées sur les AAV pour le traitement de l’hémophilie, contribuant ainsi à de meilleurs résultats pour la santé des patients. Mots-clés : virus adéno-associé, AAV, thérapie génique, hémophilie, professionnels de la pharmacie
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How this classification was reachedexpand
Full frame machine prediction
Teacher imitationNot calibrated prevalence, not ground truth. Human validation pending. The Gemma side is a direct model label for every work in the frame, read from the title-only record. The Codex side is a classifier learned from the 10,348 direct Codex labels and calibrated to design-weighted sample rates; fields without enough sample support carry no Codex call. Candidate is the union of the two sides; consensus is their intersection. These outputs are machine_predicted_unvalidated and are not human labels.
Distilled classifier scores by category (both heads)
| Category | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Metaresearch | 0.036 | 0.137 |
| Meta-epidemiology (narrow) | 0.001 | 0.001 |
| Meta-epidemiology (broad) | 0.002 | 0.001 |
| Bibliometrics | 0.006 | 0.009 |
| Science and technology studies | 0.002 | 0.002 |
| Scholarly communication | 0.008 | 0.010 |
| Open science | 0.001 | 0.004 |
| Research integrity | 0.004 | 0.003 |
| Insufficient payload (model declined to judge) | 0.012 | 0.002 |
Machine scores (provisional)
The two teacher heads of the student model, read on this work. A score orders the frame for review; it never asserts a category, and the validation status ships verbatim with every row.
Baseline scores from an immature model (maturity gate not passed, 7 training rounds). Scores rank; they never assert a category.
score_only:v0-immature-baseline · verbatim from the scoring run: score_only means the number may rank works, and no category label ships from itClassification
machine, unvalidatedMachine predicted; a candidate call from one source (direct Gemma or distilled Codex), not a consensus.
How this classification was reached, model by model and score by score, is at the end of the page under "How this classification was reached".