Elevated Serum Bile Acids Predict Poor Liver Outcomes in Children With Alagille Syndrome: Results From the <scp>GALA</scp> Study Group
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND AND AIM: Alagille syndrome (ALGS) is a rare disorder characterised by cholestasis and extrahepatic manifestations. Given the current era of ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor therapies that reduce serum bile acid (SBA) levels, we evaluated whether SBA predicts liver disease outcomes in ALGS. METHODS: Patients were ascertained from the Global ALagille Alliance (GALA) cohort. A prognostic threshold of SBA 102 μmol/L was assessed as a time-dependent covariate in Cox regression analyses for native liver survival (NLS) and event-free survival (EFS), while adjusting for total bilirubin (TB) levels. RESULTS: 570 GALA patients were included (348 [61%] male). There was a moderate positive correlation between SBA and TB (Pearson correlation = 0.47, p < 0.001). SBA below 102 μmol/L was a significant predictor of outcomes (NLS: HR = 3.78, 95% CI 2.39-5.99, p < 0.001; EFS: HR = 3.44, 95% CI 2.35-5.04, p < 0.001). SBA remained a significant predictor for improved EFS after adjusting for TB clearance at 1 year (TB < 2 mg/dL; HR = 2.00, 95% CI 1.10-3.65, p = 0.02). Median SBA in the first year of life above 102 μmol/L, predicted lower NLS (67.2% vs. 83.5% at 7 years p = 0.05) and EFS (63.4% vs. 80.9% at 7 years, p = 0.02). CONCLUSION: Lower SBA in children with ALGS liver disease predicts improved NLS and EFS. SBA is also associated with NLS in children with ALGS who clear their bilirubin, that is, those with anicteric cholestasis. Although the patients studied here did not receive IBAT inhibition, these data suggest that lowering SBA may improve important clinical outcomes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
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Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».