Cutting-edge treatments in amyotrophic lateral sclerosis: the role of molecular pathogenesis in targeted therapies
Notice bibliographique
Résumé
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a devastating neurodegenerative disorder characterized by the selective loss of motor neurons (MNs), leading to progressive muscle weakness, atrophy, and ultimately paralysis. This review provides a comprehensive overview of the molecular mechanisms underlying ALS pathogenesis, the genetic mutations associated with both familial and sporadic forms of the disease, and the latest therapeutic strategies aimed at mitigating disease progression. mutations in genes such as C9orf72, SOD1, TARDBP, and FUS have been implicated in ALS, with an intricate interplay of protein misfolding, oxidative stress, mitochondrial dysfunction, excitotoxicity, and neuroinflammation contributing to motor neuron degeneration. While current FDA-approved treatments such as Riluzole and Edaravone offer only modest benefits and do not significantly halt disease progression. Emerging therapies, including gene therapies (e.g., antisense oligonucleotides (ASOs) and CRISPR/Cas9, stem cell-based approaches, and neurotrophic factor supplementation, are demonstrating promising results in preclinical and early-phase clinical trials. novel approaches aim to target, modulate, and promote regeneration, renewed hope for future ALS treatments. However, several challenges remain, including effective delivery methods, safety concerns, and the inherent complexity of ALS pathology, ongoing research continues to explore these innovative interventions with the goal of improving clinical outcomes for patients. This review highlights the importance of personalized therapeutic approaches and underscores the necessity of continued innovation in ALS research, with the ultimate goal of developing disease-modifying therapies and, potentially, a cure for this fatal condition.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».