Comparative safety of drug therapies used in hemophilia A and B in Canada: a multi-center, retrospective study
Notice bibliographique
Résumé
Background: Comparative safety data on hemophilia therapies are scarce. Objectives: To compare the risk of adverse drug reactions (ADRs) associated with extended-half-life (EHL) and standard-half-life (SHL) clotting factor therapies, bypassing agents, and emicizumab. Methods and Analysis: We analyzed Canadian Bleeding Disorders Registry data from 2018 to 2022. ADRs were defined as adverse events (AEs) if definitely, possibly, or probably treatment-related. We compared incidence rates of ADRs between therapies to estimate incidence rate ratios and 95% CIs. Results: We found a total of 183 AEs and 67 ADRs. Reported AEs varied from 6.1 to 14.8 events per 1000 patients per year. Allergic reactions were the most prevalent ADRs. A higher incidence of allergic reactions was associated with emicizumab compared with EHL (IRR 3.59; 95% CI, 1.43-9.00) and SHL (IRR 11.86; 95% CI, 4.73-29.72) clotting factor concentrates. Events reflecting inadequate hemostatic control and other unintended events occurred more often with emicizumab compared with SHL (IRR 6.39, 95% CI, 1.29-31.63) and EHL concentrates (IRR 2.77, 95% CI, 0.56-13.72). No inhibitor development was reported with emicizumab or bypassing agents. Cases of neurological events and thrombosis were reported when emicizumab was used in combination with other hemostatic therapies. Conclusion: This study highlights the relative safety of therapies approved for the management of hemophilia A and B. While more ADRs were reported with emicizumab, no inhibitor development was observed. However, novelty bias cannot be ruled out. Our estimates are limited by the use of routinely collected data with no adjustment for confounding due to low event rates and missing data.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».