Emicizumab prophylaxis in pups and mtps with severe haemophilia: The pednet real world experience in 80 infants
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Emicizumab (Hemlibra®, Roche) is a humanized bispecific antibody used for subcutaneous prophylaxis in children of any age and adults with haemophilia A (HA). While the HAVEN-7 trial provided primary data on 55 infants with severe HA without FVIII inhibitors, real-world data regarding this age group remains limited. To address this, we analysed prospectively collected data on inhibitor development and bleeding in emicizumab-treated previously untreated patients (PUPs) and minimally treated patients (MTPs; i.e. <6 exposure days (EDs) to FVIII) at PedNet Centres. Data were extracted from the PedNet Registry (a prospective, observational multicentre study collecting data from 34 haemophilia treatment centres in 19 countries), as of January 1, 2025, focusing on children with severe HA without inhibitors who started emicizumab as either PUPs or MTPs, and had received emicizumab prophylaxis for ≥12 weeks. Children included in the HAVEN-7 trial were excluded. Ethical approval was obtained from the parents/guardians of all participants. Key endpoints were inhibitor development, and bleeding rates, including the proportion of children with zero treated bleeds. We analysed 80 infants (39/80 were PUP) with a median follow-up of 84.5 weeks and a median age at emicizumab initiation of 8.6 months (P25-P75 6.7-11.3; range 0.2-26.4). During follow-up, 46/80 infants received FVIII for bleeding episodes (median 3 (P25-P75 1-6; range 1-108 lifetime EDs)) and/or concomitant prophylaxis (n=10). The model-based annualized bleeding rate was 0.6 (95%CI 0.4 – 1.1) with 56% experiencing zero treated bleeds, and no serious adverse events or thromboses were reported. Five infants (2 MTPs) developed FVIII inhibitors (3 high responders (>5.0 BU/mL)) after 4-18 exposure days to FVIII. These data support the safety and efficacy of early emicizumab prophylaxis. However, long-term effects on FVIII inhibitor development require further investigation.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».