Gene Therapy for Inherited Retinal Disease: Current Strategies, Personalized Medicine, and Future Implications—A Comprehensive Review
Notice bibliographique
Résumé
Gene therapy represents a transformative frontier in ophthalmology, offering the potential to address inherited and acquired retinal diseases at their genetic origin rather than through symptomatic management. By introducing exogenous genetic material to restore or modulate gene expression, gene therapy aims to preserve or even restore vision in patients with mutations that disrupt normal retinal function. The eye’s small, compartmentalized structure, relative immune privilege, and direct accessibility through subretinal or intravitreal routes make it an ideal target for localized delivery with minimal systemic exposure. The approval of voretigene neparvovec-rzyl for RPE65-mediated retinal dystrophy marked a pivotal milestone, establishing proof of concept for durable and safe gene replacement therapy. Looking ahead, continued refinements in vector design, CRISPR-based editing strategies, and delivery platforms are expected to expand the therapeutic reach of gene therapy beyond monogenic disorders. With multiple early-phase clinical trials underway for inherited and acquired retinal diseases, the coming decade is poised to bring broader applicability, improved durability, and more accessible gene-based treatments across the spectrum of retinal pathology.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».