Safety and efficacy of Burosumab in patients with X-linked hypophosphatemia: A systematic review
Notice bibliographique
Résumé
X-linked hypophosphatemia is a rare genetic disorder caused by a loss-of-function mutation in the phosphate-regulating gene with homologies to endopeptidases on the X chromosome. It is characterized by early-onset skeletal deformities, hypophosphatemia, and elevated fibroblast growth factor 23 levels. The following mutations lead to recurrent fractures, osteoarthritis, joint stiffness, and a reduced life expectancy. Burosumab, a human monoclonal antibody, is considered a breakthrough in the treatment of X-linked hypophos-phatemia. MEDLINE, Cochrane Library, CENTRAL, Google Scholar, and were searched from inception through March 3rd, 2025. Overall, eight clinical trials investigating the effectiveness and safety of Burosumab in patients with X-linked hypophosphatemia were identified using the PRISMA guidelines. Out of which two randomized controlled trials exhibited a significant increase in serum phosphate. The other five single-arm studies reported instability in serum phosphate levels with variability in the dosing regimen. Furthermore, other primary outcomes; 1,25 dihydroxy vitamin D, serum calcium, and tubular maximum reabsorption of phosphate to glomerular filtration markedly optimized. Secondary outcomes assessing bone pain and ambulation indicated lower scores on the Brief Pain Inventory and Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index. Burosumab was well-tolerated by all participants, with only mild to moderate adverse events reported. The findings indicate significant improvement in levels of key biochemical markers; serum phosphate concentration, tubular maximum reabsorption of phosphate to glomerular filtration, 1,25 dihydroxy vitamin D after Burosumab use. A decrease in the level of pain and stiffness in joints was reported through the Brief Pain Inventory and Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index in most studies. Burosumab was well tolerated by participants from all included studies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,012 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».