Prospective Longitudinal Cohort of Argentinean Patients with Progressive Supranuclear Palsy: A Platform for Epidemiological and Translational Research
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Progressive supranuclear palsy (PSP) and corticobasal syndrome (CBS) are two neurodegenerative disorders that manifest disabling postural instability, parkinsonism, cognitive impairment and falls with brain neurofibrillary tangle lesions containing 4-repeat tau protein. The prevalence is 6/100,000 inhabitants but estimated only from descriptions made in North America, Europe or Japan. To describe a multicenter collaborative initiative for studying the epidemiology and tau biology of Argentinean patients with PSP and CBS, Consorcio Argentino de Investigación Traslacional en Tauopatias Primarias (CAITauP). METHOD: A prospective observational cohort of people with PSP (PwPSP) and CBS will be longitudinally studied. Deep clinical phenotyping, neurocognitive testing every 12 months, and biosamples collection at baseline are planned. Disease severity will be assessed every 6 months and history of environmental exposures will be assessed at baseline. RESULT: There were 50 patients enrolled with PSP (36), CBS (10), and undifferentiated parkinsonism with cognitive impairment (4). Female gender was 51%, mean age 74 years, with estimated disease duration of 5.5 years. Ethnicity was mostly Hispanic/Latino (78%), european descendant (28.5%), and assian (1.5%). Variant phenotypes of PSP were: 36% Richardson syndrome, 19%PSP-Progressive gait freezing, 18% PSP-corticobasal, 14% PSP-parkinsonsm, 9% PSP-Speech/languaje variant, 3% PSP-pure postural inestability, and 1,5% pure PSP-oculomotor. Disease severity measured by the PSP-rating scale (PSPRS) was 54. Preliminary findings of the initially enrolled patients showed that more than 60% of enrolled patients have completed first visit and biosamples collection, and two patients underwent brain donation. Environmental exposures of a subsample are reported and compared to those of patients with Parkinson's disease. CONCLUSION: The CAITauP includes a comprehensive cohort of PwPSP in Argentina that has achieved progress in patient recruitment, deep clinical phenotyping and biobanking. Early findings highlight the feasibility of translational research in tauopathies in developing countries of South America. The consortium aims to address underrepresented groups of South American populations in ongoing research aimed to improve diagnosis, treatment, and to create trial-ready cohorts that enhance translational research in PSP.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».