A prospective, randomized, placebo‐controlled evaluation of corticoneuronal response to intrathecal BDNF therapy in ALS using magnetic resonance spectroscopy: feasibility and results
Notice bibliographique
Résumé
During the multicenter, phase III trial of intrathecal BDNF in ALS, we evaluated the neuronal marker N-acetylaspartate (NAA) as a surrogate marker of therapeutic efficacy using proton magnetic resonance spectroscopic imaging (MRSI) in a prospective and blinded manner. Selected subjects tolerated the study well without pump malfunction. The NAA to creatine (Cr) intensity ratio (NAA/Cr) was measured in the precentral and postcentral gyri, the superior parietal lobule, the supplementary motor area, and the premotor cortex. After 4.5+/-0.6 weeks treatment, NAA/Cr did not change significantly in any of the regions in the BDNF-treated group (n=5) compared to the placebo group (n=6). The lack of change in NAA correlated with the lack of clinical efficacy and supports the validity of NAA/Cr as a surrogate in this setting. MRSI is a feasible and safe method to evaluate intrathecal therapies in ALS.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».