Efficacy and safety of <scp>OBI</scp>‐1, an antihaemophilic factor <scp>VIII</scp> (recombinant), porcine sequence, in subjects with acquired haemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
Acquired haemophilia A (AHA) is a rare bleeding disorder caused by autoantibodies against human factor VIII (hFVIII). OBI-1 is an investigational, B-domain deleted, recombinant FVIII, porcine sequence, with low cross-reactivity to anti-hFVIII antibodies. Efficacy can be monitored with FVIII activity levels in addition to clinical assessments. This prospective, open label, phase 2/3 study was designed to evaluate the efficacy of OBI-1 treatment for bleeding episodes in subjects with AHA. After an initial dose of 200 U kg(-1) , OBI-1 was titrated to maintain target FVIII activity levels, in correlation with clinical assessments, throughout the treatment phase. All 28 subjects with AHA had a positive response to OBI-1 treatment 24 h after initiation despite inhibition of FVIII activity levels immediately after infusion in 10 subjects with baseline anti-porcine FVIII inhibitors. Control of the qualifying bleed was ultimately achieved in 24 of 28 subjects. No related serious adverse events, thrombotic events, allergic reactions or thrombocytopaenia occurred. The results of this study indicate that OBI-1 is safe and effective in treating bleeding episodes in subjects with AHA. The ability to safely and effectively titrate dosing based on FVIII activity levels in this study demonstrates that OBI-1 fulfils the unmet medical need to monitor the key coagulation parameter in AHA patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».