1142 Mexiletine is an effective treatment in non-dystrophic myotonia
Notice bibliographique
Résumé
The Non-Dystrophic Myotonias (NDM) are a group of skeletal muscle channelopathies caused by mutations in the chloride channel gene, CLCN1 or sodium channel gene, SCN4A. They can cause disabling stiffness, fatigue and weakness. There is anecdotal evidence that mexiletine may reduce stiffness but no randomised, double-blind, placebo-controlled trials have been done to date. We conducted an international, randomised, double-blind, placebo-controlled, crossover trial of 59 subjects with NDM. Participants were randomised to mexiletine 200 mg tds or placebo for 4 weeks, followed by a 1-week wash out, and then crossover to the alternate treatment for 4 weeks. Efficacy of the drug was monitored by daily patient reported symptom severity (stiffness, pain, weakness, tiredness) on a scale of 1–9. Improvement in stiffness was the primary outcome measure. Secondary outcome measures included a clinical assessment, quality of life, quantitative grip myotonia assessment and neurophysiological measurements of short and long exercise testing and myotonia on needle EMG. Mexiletine was found to significantly improve stiffness compared with placebo with a mean difference of 2.73 (p<0.0001) compared with placebo. It also significantly improved pain, weakness, fatigue and quality of life. It was well tolerated with no serious cardiac events. Gastrointestinal side effects were reported by 15%. Mexiletine is therefore an effective and safe drug in the treatment of stiffness in NDM.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».