996 Disease Characteristics of Acute Hepatic Porphyria Patients: ENVISION, a Phase 3 Global, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Acute Hepatic Porphyria (AHP) is a family of rare genetic diseases due to enzyme deficiencies in heme biosynthesis in the liver that can lead to neurovisceral attacks and chronic symptoms. (1, 2) AHP is also associated with multiple long-term complications, including neuropathy (3,4), hypertension (5,6), chronic kidney disease (7), and hepatocellular carcinoma (8,9). METHODS: ENVISION (NCT03338816) was a Phase 3 global, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled trial with an open label extension to evaluate the efficacy and safety of subcutaneous givosiran in AHP. Eligible patients had an AHP diagnosis and ≥2 attacks within the prior 6 months. At baseline detailed medical history and laboratory assessments were obtained. RESULTS: Ninety-four AHP patients enrolled, median (range) age 37.5 (19-65) years, 89% female, and median (range) of 6.5 (0.1–43) years since diagnosis. Patients had a median of 4 composite attacks in the preceding 6 months and 40% were on hemin prophylaxis prior to study. Half the patients experienced daily chronic symptoms and 29% used opioids daily/most days between attacks. Comorbidities reported on medical history included neuropathy (38%), central venous access complications (71%), iron overload (33%), liver disease (28%), and chronic kidney disease (18%). At baseline 17% of patients had liver transaminases > ULN and 34% had an eGFR < 60 mL/min/1.73m2. CONCLUSION: The baseline disease characteristics of the Phase 3 study population are consistent with findings reported in the AHP literature, underscoring the high rate of liver disease and central venous access complications in these patients, and highlighting the multi-systemic nature of AHP and the medical challenge it presents for diagnosis and treatment.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».