Editorial: Current approaches to CRISPR/Cas9 delivery
Notice bibliographique
Résumé
Effective use of the CRISPR technologies requires a good understanding of the guide sequences, whose selectivity and efficacy have to be optimized to identify the right nucleotide sequences for editing. The enzymes capable of undertaking the genomic cleavage have to be similarly efficient and error-free when undertaking the required editing reactions. Very active and competitive research is underway to tackle these challenges and the biotechnology industry has spun several leading companies whose goal is to commercialize the full potential of CRISPR technology. Coupled with this endeavor, effective delivery systems are sought to transport the gene editing cargo to their site of action. The required cargo could be derived from different molecules, short oligonucleotides, long nucleic acid molecules derived from DNA or RNA, and active proteins ready to undertake enzymatic reactions. The diversity of the possible CRISPR enabling molecules will likely require different types of delivery systems that may have to be optimized for different cargo. Nevertheless, viral vectors have found initial utility to undertake the required delivery, given their broad applicability and efficient delivery mechanism as a result of evolutionary process, especially in the absence (or reduced) of safety concerns typical of cell culture and preclinical animal models. Some of the viral systems have been already translated into the clinical setting with careful attention to safety aspects of such a delivery mode. Non-viral approaches to delivery are taking flight as well to realize the full clinical potential of CRISPR, offering reduced safety concerns as compared to the use of viruses in patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».