Caplacizumab Added to Plasma Exchange and Immunosuppression Accelerates Recovery and Improves Survival in Immune-Mediated TTP: an International Real-World Study of the IWG-TTP (The Capla 1000+Project)
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) results from antibody-mediated severe deficiency of ADAMTS13, the Von Willebrand factor (VWF)-cleaving protease. The anti-VWF nanobody caplacizumab is licensed for adults with iTTP. Prospective controlled trials and national real-world studies have provided evidence that caplacizumab improved outcome of the acute phase of the disease. However, whether caplacizumab decreases mortality, and the optimal timing of caplacizumab initiation, remain to be determined. To address these questions, an international survey, the Capla 1000+project, has been conducted. Method: In this international, multicenter retrospective cohort study, 1015 patients were treated with daily therapeutic plasma exchange (TPE), immunosuppression with corticosteroids±rituximab, and caplacizumab (caplacizumab group), which was compared to historic controls treated with TPE and corticosteroids±rituximab (control group, N=510). Caplacizumab initiation was classified as early (within 3 days; 76% of cases) or delayed (³4 days from first TPE). Results: Three-month survival rate in the caplacizumab group was 98.5%, compared with 94% in controls (p<0.0001). Three-month mortality rate was 4.2-fold higher in controls than in caplacizumab-treated patients (95%CI: 2.22-7.7, p<0.0001), regardless of rituximab use. Death in the caplacizumab group was observed primarily in elderly patients, and age was the prognostic factor most associated with 3-month mortality. Patients receiving caplacizumab showed reduced refractoriness, exacerbations, and required fewer TPE sessions to achieve clinical response versus controls (p<0.0001 all). Time to clinical response in the caplacizumab group was shorter than in controls, and even shorter in patients with early caplacizumab initiation (p<0.0001 both). Caplacizumab-related adverse events were observed in 21% of patients, with major bleeding in 2.4%, which was more common in elderly patients. Clinically relevant non-major bleeding (3.7%), non-clinically relevant non-major bleeding (14%), and inflammatory reaction at the injection site (4.5%) were also reported. Conclusion: This international academic effort provides convincing evidence that Caplacizumab added to TPE and immunosuppression significantly reduces unfavorable outcomes during iTTP, including death, and alleviates the burden of care at the potential expense of bleeding events. Advanced age, however, remains an adverse prognostic factor for survival. Publication History Article published online: 13 February 2025 © 2025. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».