Sustained Effectiveness, Tolerability, and Safety of Long-Term Prophylaxis with Lanadelumab in Hereditary Angioedema: The Prospective, Phase 4, Noninterventional EMPOWER Real-World Study
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Lanadelumab is approved for long-term prophylaxis of hereditary angioedema (HAE) attacks in patients aged ≥ 2 years in the USA and aged ≥ 12 years in Canada. The EMPOWER Study (NCT03845400) evaluated the real-world effectiveness and safety of lanadelumab in male and female patients with HAE due to C1 inhibitor deficiency type 1 or 2 from the USA and Canada. Here, we report final, up to 36-month, data. METHODS: Patients aged ≥ 12 years were classified as newly treated with lanadelumab or established on lanadelumab (receiving < 4 and ≥ 4 lanadelumab doses at enrollment, respectively). The primary objective was effectiveness of lanadelumab as measured by HAE attack rate before and after lanadelumab initiation. Safety data were collected. RESULTS: A total of 109 patients received ≥ 1 lanadelumab dose and had ≥ 1 post-baseline safety assessment. Patients were 40.9 (17.4) years of age (mean [standard deviation (SD)]), majority (72/109; 66.1%) female, 37/109 (33.9%) male, and over 90% white. Patients newly treated with and established on lanadelumab received lanadelumab for 737.7 (374.5) (mean [SD]) and 907.1 (469.3) days, respectively, during the study. In patients newly treated with lanadelumab, the mean (95% confidence interval) observed attack rate (attacks/month) decreased by 85% after lanadelumab initiation, from 1.42 (0.34-2.50) pre-lanadelumab to 0.20 (0.02-0.38) post-lanadelumab initiation (cumulative period). Patients established on lanadelumab had an observed attack rate of 0.20 (0.10-0.30) during 36 months' follow-up. Of 154 treatment-emergent adverse events (TEAEs), no injection site reactions were reported and 6 (in 2 patients) were considered related to lanadelumab; no lanadelumab-related TEAEs were serious. CONCLUSION: Real-world data from EMPOWER showed marked HAE attack rate reduction up to 36 months after initiating lanadelumab in patients newly treated with lanadelumab and maintenance of low attack rates in patients established on lanadelumab. No new safety signals were identified. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov, identifier NCT03845400. Graphical abstract available for this article.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».