Development and Validation of Minimal Disease Activity, Disease Flare, and Minimal Clinically Important Difference for Children with Chronic Nonbacterial Osteomyelitis Using a Consensus and Data-Driven Approach
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Objectives To create definitions for minimal disease activity (MDA), flare, and minimal clinically important difference (MCID) for chronic nonbacterial osteomyelitis (CNO). It is necessary to establish these criteria prior to starting clinical effectiveness trials for therapies in CNO. Methods Three separate cohorts samples from an international observational CNO registry were presented to a panel of twenty experts in CNO, including 7 patients/caregivers via online and in-person voting using nominal group technique to define MDA, flare, and MCID, respectively. Experts classified the cases in each cohort as meeting the state for that specific cohort, ie. MDA or not, or flare or not, or meeting MCID or not. A consensus of ⩾80% was required. Results General surveys identified the most important variables to include to define MDA, flare, and MCID. Clinical improvement of 30% or more in these critical parameters and improvement of CNO Clinical Disease Activity Score (CDAS) by at least 3 were considered meaningful by providers and consensus data. Conclusions This study provides the preliminary definitions of MDA, disease flare, and MCID in CNO which can serve as targets and potential outcomes from treatments. These definitions must now be validated in other cohorts and tested in clinical trials. Key Messages WHAT IS ALREADY KNOWN ON THIS TOPIC Measurements of minimal disease activity (MDA), worsening disease activity (‘flare’), and minimally clinically important differences (MCID) in CNO are not well-established. For successful execution of clinical trials to identify effective treatment strategies in patients with CNO, standardized definitions of these terms are necessary. WHAT THIS STUDY ADDS Using data from an international real-world registry of CNO patients, we developed and validated quantitative definitions for MDA, flare, and MCID. HOW THIS STUDY MIGHT AFFECT RESEARCH, PRACTICE OR POLICY Definitions of MDA, flare, and MCID will serve as potential outcomes in future clinical trials to study effectiveness of therapies in CNO.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».